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GalNAc Oligonucleotides(GalNAc-siRNA,GalNAc-ASO,GalNAc-mircoRNA)

GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统，用于靶向肝脏，目前全球已上市的6款siRNA药物有中5款药物使用GalNAc共价连接递送系统。GalNAc是唾液酸受体（ASGPR）的高亲和力靶向配体， GalNAc与肝细胞表面的ASGPR结合后进入细胞内形成内涵体，从而将足够数量的siRNA带入细胞内，诱导选择性RNA沉默反应（作用机制见下图）。