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RNA干扰（RNA interference, RNAi）是指在进化过程中高度保守的、由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）诱发的同源mRNA高效特异性降解的现象，目前广泛应用于药物开发、基因功能研究及靶点发现等领域。
小干扰RNA（siRNA）是指RNA干扰过程中人工体外合成的小片段RNA，一般为19~23nt的dsRNA，被RISC识别结合之后，siRNA发生解链，反义链可以与目标基因的mRNA相互作用，导致mRNA降解或抑制转录, 从而阻止目标基因的表达（作用机制见下图）。
公海gh555000aa线路检测生物可以提供siRNA设计、合成、修饰及标记等服务，所有siRNA产品均采用标准HPLC纯化，达到in vivo级别，适合用于各种细胞实验和动物实验。
siRNA 作用机制
siRNA疗法近年来在临床研究中取得了显著进展，已获批准的siRNA药物包括：
商品名 | 药物名称 | 公司 | 靶点 | 适应症 | 化学修饰 | 递送载体 | 上市时间 |
Onpattro | Patisiran | Alnylam | TTR | 遗传性转甲状腺素淀粉样变性病 | 2'-OMe | LNP | 2018 |
Givlaari | Givosiran | Alnylam | ALAS1 | 急性肝卟啉病 | PS, 2'-OMe, 2'-F | GalNAc | 2019 |
Oxlumo | Lumasiran | Alnylam | Hao1 | 原发性高草酸尿症1型 | PS, 2'-OMe, 2'-F | GalNAc | 2020 |
Leqvio | Inclisiran | Novartis/ Alnylam | PCSK9 | 高胆固醇血症 | PS, 2'-OMe, 2'-F | GalNAc | 2020 |
Amvuttra | Vutrisiran | Alnylam | TTR | 遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变 | PS, 2'-OMe, 2'-F | GalNAc | 2022 |
Rivfloza | Nedosiran | Nova Nordisk | 乳酸脱氢酶 (LDH) | 原发性高草酸尿症 | PS, 2'-OMe, 2'-F | GalNAc | 2023 |
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