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sgRNA合成

CRISPR-Cas9作为第三代基因编辑工具，继ZFN、TALEN等基因编辑技术后之后，已成为当前全球范围内最受欢迎且效率最高的基因编辑技术之一。主要通过人工设计的sgRNA（即Single guide RNA）精确定位并识别目标基因组序列，指导Cas9蛋白酶对特定DNA位点执行有效切割。凭借其操作简便性和高效性，CRISPR技术已在基因治疗领域展现出巨大潜力，尤其是在基于细胞疗法的药物开发方面包括体外及体内CAR-T细胞疗法、体内基因编辑等。

sgRNA定义及作用机制

sgRNA是人工合成的单链guide RNA，其中包含crRNA和tracrRNA，中间由Linker loop连接，形成单链guide RNA结构。
sgRNA在CRISPR-Cas9基因编辑系统中扮演着关键角色。以下是sgRNA的主要作用机制：

与Cas9蛋白结合  
sgRNA通过与Cas9蛋白结合，形成Cas9-sgRNA复合物。这种结合确保了sgRNA能够精确地引导Cas9蛋白定位到特定的DNA序列。

识别并结合靶DNA序列  
复合物中的sgRNA识别并结合到目标DNA序列上，这通常会导致DNA双链断裂。这种断裂是基因编辑过程中的关键步骤，因为它可以触发细胞的修复机制。

诱导DNA修复 
断裂的DNA分子可以通过两种主要方式进行修复：非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HDR）。NHEJ是一种简单的修复方式，它不需要同源序列，但可能导致较小的片段插入或删除。HDR则是一种更为精确的修复方式，它需要找到与断裂DNA序列同源的模板，从而实现精确的基因编辑。
通过这些步骤，sgRNA在CRISPR-Cas9系统中实现了对基因组的精确编辑，为基因治疗和其他基因相关的医疗应用提供了强大的工具。

CRIPSR/Cas9作用机制和sgRNA的组成结构

sgRNA应用
基因编辑
sgRNA在CRISPR-Cas9系统中起着至关重要的作用。以NTLA-2001为例，这是一款体内基因编辑治疗产品，通过降低血清中转甲状腺素蛋白（TTR）浓度来治疗ATTR淀粉样变性这一疾病。

遗传病治疗
sgRNA已被用于治疗多种遗传病。例如，Edit-101是由Editas Medicine公司开发的一种治疗方法，利用AAV（腺病毒）介导递送CRISPR/Cas9，通过sgRNA靶向去除由CEP26基因中的IVS290突变产生的异常剪接供体，从而使CEP290正常表达，用于治疗先天性黑蒙症。

癌症研究
在癌症治疗中，sgRNA显示出巨大的潜力。例如，NTLA-2001通过降低血清中转甲状腺素蛋白(TTR)的浓度来减少癌症细胞的生长和扩散。

细胞治疗
sgRNA可用于细胞治疗领域，例如，CTX001这一疗法由CRISPR Therapeutics公司开发，在体外对患者的造血干细胞进行改造，通过电穿孔将CRISPR-Cas9递送至造血干细胞，使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。然后再将编辑后的造血干细胞输注回患者体内，用于治疗β-地中海贫血或镰状细胞病，患者长时间不再依赖输血治疗。

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