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ASO合成
ASO即反义公海gh555000aa线路检测，是指短的、人工合成的寡聚核苷酸，一般为 15~25nt，能与靶基因RNA/DNA区域形成互补，从而能够阻止其转录、翻译。ASO是通过碱基互补原理直接靶向特定的RNA，影响目的蛋白的表达，在小核酸药物领域，该特性可避免传统小分子化药和抗体类药物面临的不可成药靶点的限制问题。ASO作用原理主要分为两种，一是直接参与RNA的降解（作用机制见下图a），二是通过位阻作用来抑制RNA表达（作用机制见下图b、c、d、e）。
ASO作用机制
ASO可进行多种化学修饰来实现提高稳定性，避免被核酸酶降解、降低免疫原性等目的，主要包括对核糖、磷酸骨架、碱基以及核酸链末端的修饰等，同时ASO也可采用递送载体，比如脂质体、GalNAc修饰、连接抗体、连接多肽、共聚体等等。当前获批最多的核酸药物是ASO，目前已有11种药品获批上市，已获批准的ASO药物如下：
商品名 | 药物名称 | 公司 | 靶点 | 适应症 | 化学修饰 | 递送载体 | 上市时间 |
Vitravene | Fomivirsen | IONIS+Novartis | CMV UL123 | 巨细胞病毒视网膜炎 | 硫代 | 1998(已退市) | |
Kynamro | Mipomersen | IONIS+Sanofi | ApoB-100 | 纯合子家族性高胆周醇血症 | 硫代/2'-MOE | 2013 (已退市) | |
Spipraza | Nusinersen | Biogen+ IONIS | SMN2基因外显子7 | 脊髓性肌蒸缩症 | 硫代/2'-MOE | 2016 | |
Exondvys 51 | Eteplirsen | SAREPTA | DMD基因外显子51 | 杜氏肌营养不良症 | PMO | 2016 | |
Teqsedi | lnotersen | IONIS | TTR | 家族性淀粉样多发性神经病变 | 硫代/2'-MOE | 2018 | |
Wavlivra | Volanesorn | IONIS | ApoC3 | 家族性乳密微粒血症 | 硫代/2'-MOE | 2019 | |
Vvondvs 53 | Golodirsen | SAREPTA | DMD基因外显子53 | 杜氏肌营养不良症 | PMO | 2019 | |
Viltenso | Viltolarsen | Nippon Shinyaku | DMD基因外显子53 | 杜氏肌营养不良症 | PMO | 2020 | |
Amonpdvs 45 | Casimersen | SAREPTA | DMD基因外显子45 | 杜氏肌营养不良症 | PMO | 2021 | |
Qalsody | Tofersen | IONIS | SOD1 | 肌萎缩侧索硬化 (ALS) | PMO | 2023 | |
Wainua | Eplontersen | AstraZeneca +IONIS | TTR | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 | 硫代/2'-MOE | GalNAc | 2023 |
常见的ASO修饰如下：
公海gh555000aa线路检测生物可以提供各类修饰的ASO产品，常用修饰类型如下：
序号 | 修饰类型 |
1 | 硫代修饰（P=S） |
2 | 化学修饰（2'-OMe） |
3 | 化学修饰（2'-MOE） |
4 | 化学修饰（LNA） |
5 | 化学修饰（cEt） |
6 | 化学修饰（MsPA） |
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